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科技日报北京9月8日电 （记者刘霞）美国克利夫兰诊所、波士顿CRISPR医治公司及新西兰临床研究中央结合开展的初次人体临床实验显示，于一年随访期内，CRISPR-Cas9基因编纂疗法可安全有用地降低难治性血脂异样患者的低密度脂卵白胆固醇（LDL-C，俗称“坏胆固醇”）及甘油三酯。研究成果已经于2026年欧洲心脏病学会年会上宣布，并同步发表在新一期《新英格兰医学杂志》。

CRISPR-Cas9是一种基因编纂技能，能润色或者改正人类DNA的特定区域，用在医治严峻疾病。

这次实验评估的CTX310是一种一次性输注的实验性CRISPR-Cas9基因编纂疗法。CTX310将CRISPR基因编纂体系送入肝脏，并于那里封闭ANGPTL3基因。封闭该基因可同时降低“坏胆固醇”及甘油三酯，这二者均与心脏病紧密亲密相干。实验中，受试者先接管皮质类固醇及抗组胺药预处置惩罚，再单次输注剂量为0.1—0.8毫克/公斤的CTX310。团队监测了15名受试者的安全性，以和该疗法对于ANGPTL三、低密度脂卵白胆固醇及甘油三酯程度的影响。

一年随访成果显示，最高剂量组患者的低密度脂卵白胆固醇较基线降落52.5%，甘油三酯降落47.8%，未发生医治相干严峻不良事务。

今朝，受试者已经完成一年监测，并将依照美国食物及药物治理局对于基因编纂疗法的建议，继承完成共计15年的持久安全性随访。